Les aptamères comme agents thérapeutiques

Les aptamères ont un énorme potentiel en tant qu’agents thérapeutiques. Ils peuvent s'adresser à des cibles intracellulaires, à des composants membranaires ou à des molécules circulantes. Ils peuvent être utilisés comme agents d’administration de médicaments vers les cellules d’intérêt. Ils peuvent être utilisés comme antagonistes (empêchant une interaction récepteur-ligand spécifique) ou comme agonistes (se liant à un récepteur et activant un signal). Les aptamères peuvent être facilement modifiés pour améliorer leurs propriétés (les rendant plus résistants aux nucléases ou augmentant leur demi-vie in vivo). Ils induisent une réponse immunitaire minime in vivo. Plusieurs essais cliniques sont en cours.